Leucodistrofia metacromatica, speranze dalla terapia genica
La terapia genica ha il potenziale di cambiare la storia clinica dei bambini affetti da una rara e letale malattia neurodegenerativa di origine genetica, la leucodistrofia metacromatica. A dimostrarlo sono i risultati a lungo termine di uno studio pubblicato su The Lancet.
col/sat/red