Dieci bambini riacquistano la vista grazie alla prima terapia genica

Dieci bambini, provenienti da diverse regioni del Centro e del Nord Italia, hanno riacquistato la vista grazie alla prima terapia genica, voretigene neparvovec di Novartis, per distrofie retiniche ereditarie effettuata presso l'Azienda ospedaliera dell'Ateneo Vanvitelli di Napoli. Una terapia, approvata e rimborsata in Italia, per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65. abr/gtr/col